【中新網】上海藥物所 ：關注疑難症 已有新藥出國門

　　中新網上海5月20日電(記者 張素)記者20日從中國科學院上海藥物所獲悉 ，該所左建平研究組與李英研究員歷時15年研發的治療自身免疫疾病「系統性紅斑狼瘡」的1.1類候選新藥「馬來酸蒿乙醚胺」即將啟動臨床研究 。

　　左建平說 ，系統性紅斑狼瘡(SLE)是一種難治性自身免疫性疾病 ，臨床長期缺乏新型治療藥物 。據流行病學調查顯示 ，中國現有SLE患者達數百萬人 。

　　「1955年以來 ，美國食品藥品監督管理局沒有一個針對SLE治療的化學新藥上市 ，中國也沒有自主創製的一類化學新藥出現 。」左建平說 ，目前SLE臨床治療仍以糖皮質激素為基礎 ，聯合使用非特異性抗炎 、免疫抑制劑 ，「雖在一定程度延緩了疾病的進程 ，但長期使用造成病人免疫功能低下等多種併發症」 。

　　為自主研製出患者用得起 、療效好的新藥 ，上海藥物所的科研人員從2000年開始針對青蒿素類化合物 ，開展了以免疫調節活性為導向的藥物化學與藥理學相結合的系統研究 ，合成了多系列的新型青蒿素衍生物 ，發現了一批具有更強免疫抑制活性以及口服吸收良好的水溶性衍生物 。

　　「最終確定了馬來酸蒿乙醚胺作為治療系統性紅斑狼瘡的1.1類候選新藥 。」左建平說 ，十餘年的研究證實其能夠抑制自身免疫異常反應 ，恢復機體的免疫平衡 。「馬來酸蒿乙醚胺」獲得國家食品藥品監督管理局(SFDA)核准的I 、II 、III期臨床研究批件 。

　　此外 ，上海藥物研究所藥物化學合成研究室沈敬山課題組和藥物發現與設計中心蔣華良研究組的科學家 ，研發出了抗肺動脈高壓與抗ED候選新藥TPN729 、TPN171 ，目前已在烏茲別克斯坦完成原料藥和製劑報批整理和樣品準備 。

　　沈敬山介紹 ，肺動脈高壓(PAH)屬於罕見病 ，患病後如不積極治療 ，最終會因右心衰竭而致患者死亡 。目前國內上市的PAH一線治療藥物種類少 、價格昂貴 。經過多年研發 ，他們確定出候選化合物TPN171並完成了其作為抗PAH候選藥物的系統臨床前研究 。

　　「產品專利通過專利合作協定申請途徑 ，於2014年進入烏茲別克斯坦 。目前正在進行TPN729的藥效與安評覆核試驗 ，預計將在10月提交註冊 。」沈敬山透露了在烏茲別克斯坦的進展 。

　　「烏茲別克斯坦方面也為新藥研發提供了一些優惠政策 。」沈敬山說 ，其它創新藥物也將陸續進入中西亞 、中東和北非(MENA)市場 ，「這對中國來說將是非常好的展示國家實力與影響力的機會」 。